Hematologie / trombose

Trombotische Trombocytopenische Purpura (TTP)

Trombotische trombocytopenische purpura is een zeldzame aandoening van het bloedstollingssysteem en veroorzaakt uitgebreide microscopische tromboses in kleine bloedvaten doorheen het ganse lichaam. Het is een levensbedreigende ziekte die gekenmerkt wordt door trombocytopenie, hemolytische anemie en microvasculaire trombose (het meest frequent in het hart of de hersenen), die verschillende gradaties van verminderde bloedtoevoer naar de weefsels en infarcten veroorzaakt. Er bestaan twee vormen van TTP: een aangeboren en een verworven vorm, waarbij de laatste voorkomt in > 90% van de patiënten.

Tot op heden zijn er geen geneesmiddelen goedgekeurd die specifiek gericht zijn tegen TTP. De voornaamste behandeling bestaat uit meerdere plasmavervangingen voor de verworven vorm van TTP, en plasmatransfusies voor de aangeboren vorm ervan. Deze procedures vereisen echter lange ziekenhuisopnames en gaan vaak gepaard met klinische complicaties. Daarenboven blijft, ondanks deze behandelingen, het sterftecijfer hoog, op 8-30%.

Ablynx ontwikkelt voor deze ziekte het volgende product: caplacizumab.

Patiënteninformatie

Patiënten kunnen nuttige informatie over hun ziekte op het internet vinden. Dit zijn enkele links naar sites met informatie voor patiënten over zeldzame ziekten:

Orphanet: Europees portaal voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen: www.orpha.net